播种新希望，重塑生命源——脐带血造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病

播种新希望，重塑生命源——脐带血造血干细胞移植治疗骨髓衰竭性疾病

您的骨髓，是身体的“造血工厂”，不断制造生命所需的红细胞、白细胞和血小板。当这个工厂功能衰竭时，这些细胞严重下降，就会出现贫血、出血、反复感染、骨痛等症状，引发一系列严重疾病。脐带血造血干细胞移植是治疗骨髓衰竭性疾病的重要方法。

一、什么是骨髓衰竭性疾病？

骨髓衰竭性疾病，是指骨髓这个“造血工厂”功能减退或丧失，导致血细胞数量严重减少的疾病。主要包括：

1．再生障碍性贫血（AA）：“工厂”停工，全血细胞减少。

2．骨髓增生异常综合征（MDS）：“工厂”产出大量不合格的“次品”细胞，并有向白血病转化的风险。

3．阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：一种获得性的溶血性疾病，常伴有造血功能不良。

4．骨髓转移癌（BMCa）：骨髓转移癌不是一开始就长在骨髓里的癌症，而是由其他部位的癌细胞通过血液或淋巴系统“迁移”到骨髓里，并在这里扎根生长。就像杂草从别处蔓延到花园，挤占了原本属于正常细胞的空间。常见的容易转移到骨髓的癌症有：乳腺癌、前列腺癌、肺癌、胃癌、结直肠癌、大汗腺癌等。这些癌细胞一旦进入骨髓，就会影响骨髓的正常功能。

二、脐带血造血干细胞移植的优势？

脐带血造血干细胞是所有血液细胞的“始祖细胞”或“种子细胞”，具有自我更新和多项分化的能力，脐带血造血干细胞联合靶向免疫化疗抗肿瘤治疗，在抗肿瘤同时可改善骨髓造血功能和免疫系统功能，减轻骨髓抑制，提高抗肿瘤治疗耐受性。

脐带血造血干细胞移植是利用新生儿脐带血中的干细胞进行移植的创新疗法，具有配型要求低、排斥反应小、移植后移植物抗宿主病（GVHD）低及原发病复发率低等优势，为许多传统疗法难以起效的患者提供了新选择。

脐带血相较于骨髓和外周血造血干细胞的优点有：

1．脐带血因为有胎盘屏障的保护，病毒污染的几率减少；

2．脐带血可长期保存，查询时间短，可快速获得；

3．脐带血来源丰富、采集方便，采集过程对供体无危害；

4．脐带血中Ｔ淋巴细胞数较少又较原始，脐带血移植（UCBT）后移植物抗宿主病（GVHD）发生率较非血缘骨髓及外周血低，尤其是慢性GVHD，患者生存质量较高；

5．免疫原性低，配型要求更宽松，可耐受非血缘HLA位点不合的治疗。这是脐带血的优势。新生儿免疫系统尚未发育成熟，脐带血中的免疫细胞比较“幼稚”和“宽容”。因此，在进行HLA（人类白细胞抗原）配型时，不需要像骨髓移植那样要求8/8或10/10位点全相合，只需部分位点相合即可使用。这极大地提高了配型成功的机会。（现单倍体半相合造血干细胞移植技术也在全球众多移植中心飞速发展、并趋成熟）。

6．增殖能力强，生命力旺盛：脐带血中的造血干细胞是“最年轻”的干细胞，它们的分裂和增殖能力非常强，一旦植入，就能生机勃勃地开始工作。

三、脐带血造血干细胞的应用价值

脐带血的价值并非理论空谈：

1988年里程碑： 世界首例脐带血移植成功治愈了一名患有范可尼贫血的5岁男孩，开启了脐带血临床应用的新纪元。

临床应用广泛：国家卫健委2022年发布的《异基因造血干细胞移植技术临床应用管理规范》，已明确脐带血是造血干细胞的三大合法来源之一（骨髓、外周血和脐带血），且供移植用的脐带血需由其批准设置的脐血库提供。目前我国‌卫生健康委员会认证的脐带血造血干细胞库共7家‌，分别位于北京、天津、上海、广东、四川、山东和浙江。这些机构由国家统一监管，‌覆盖不同区域‌，承担公共库与自体库存储服务。相关采供、移植等环节也有《脐带血造血干细胞库管理办法》及《脐带血造血干细胞库技术规范》等规章制度来规范管理，质量控制体系由国家卫健委定期审查，以保障其科研、临床应用的安全性和有效性。上述7家国家认证的脐血库的临床数据均接入中华骨髓库，实现全国资源共享。截至2025年，我国脐血临床应用案例已突破4万例（全球临床应用案例超过9.5万例），覆盖恶性血液病（白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等）、非恶性血液病（再生障碍性贫血、地中海贫血、镰状细胞病等）、遗传性代谢疾病（黏多糖贮积症、肾上腺脑白质营养不良等）、免疫缺陷疾病（重症联合免疫缺陷症等）等100多种疾病，特别是在罕见病治疗领域，脐带血展现了其独特的优势。

四、总结

脐带血造血干细胞移植以其来源独特、配型宽容、安全性高等优势，为众多骨髓衰竭性疾病患者，特别是无法找到合适供者的患者，开辟了一条全新的生命之路。

肿瘤内科/血液病科

专业团队

科室拥有一支专业医护人员精英团队。医疗团队中，特聘专家白海教授和潘铭教授均为一级主任医师，在业内享有盛誉，拥有深厚的学术造诣和丰富的临床经验，为科室的诊疗水平提供了坚实的保障。同时，科室还配备了合理完整的人才梯队，并不断完善和提高人才培养机制，确保为患者提供高质量、多层次的医疗服务 。护理团队会以高度的责任心和专业的护理技能，为患者提供全方位、精细化的护理服务 ，确保患者在治疗过程中的舒适与安全。

诊疗范围

科室专注于各类血液系统及实体肿瘤良恶性疾病的精准诊断与治疗。尤其在难治复发血液病及实体肿瘤疾病的处理上具有显著优势。重点开展血液系统疾病，如白血病 、 淋巴瘤 、 多发性骨髓瘤 、各类贫血等，以及常见实体肿瘤疾病，如肺癌、胃癌 、结直肠癌 、 乳腺癌 等的内科治疗。无论是常见疾病还是疑难病症，科室都能凭借专业的医疗技术和丰富的临床经验，为患者提供精准的诊断和有效的治疗方案。

诊疗技术

多元化治疗手段：科室采用国际先进的治疗理念和方法，治疗手段涵盖化疗、靶向治疗、 免疫治疗 、内分泌治疗、支持治疗、 细胞治疗 及中西医结合治疗等。针对不同患者的病情和身体状况，制定个性化的综合治疗方案，以达到最佳的治疗效果。 精准诊断技术：依托血液病中心实验室先进的骨髓形态学、骨髓病理、流式细胞术、 基因检测等MICM 分型技术，科室能够对血液系统疾病进行精准诊断和分型，为制定个性化诊疗方案提供科学依据。通过这些先进技术，能够更准确地了解患者的病情，从而实现精准治疗，提高治疗效果。 层流病房保障：科室配备的层流病房，能够为接受高剂量化疗、造血干细胞移植等对感染防控要求高的患者提供安全、舒适的治疗环境。层流病房采用先进的空气净化技术，有效降低感染风险，为患者的治疗提供有力保障。